장종욱 이엔셀 대표 "AAV 플랫폼 기술, 주요 성장 동력"

장종욱 이엔셀 대표는 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최하는 SMC CGTI 제 12회 국제 심포지엄에서 지난 18일 '임상 적용을 위한 경로, 신경근육 장애 관련 MSC(Mesenchymal Stem Cell) 및 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 접근 방식'이라는 주제로 온라인 구두 발표를 진행했다.

장종욱 대표는 구두 발표를 통해 이엔셀이 보유한 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술을 소개하고 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다.

지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT(용량제한독성)를 평가했다.

그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여가 조만간 마무리해 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다.

EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 

장종욱 대표는 AAV 글로벌 기술 개발 동향에 대한 발표를 이어 가며 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했으며 향후 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황이라고 발표했다.

장종욱 대표는 "우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 독보적인 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다"라고 말했다.