한미약품·GC녹십자, 파브리병 치료제 글로벌 임상 착수

한미약품과 GC녹십자가 파브리병 치료를 위한 혁신적인 신약 개발에 한 걸음 더 다가섰다.

한미약품과 GC녹십자는 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'을 특징으로 하는 파브리병 치료제의 글로벌 임상 시험에 본격 돌입한다고 12일 밝혔다.

양사는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'의 임상 1/2상 시험계획서(IND) 승인을 받았다고 13일 발표했다. 이는 작년 8월 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인에 이은 것으로 다국가 임상 개발이 가속화될 전망이다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환의 일종이다. 세포 내 소기관인 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'의 결핍으로 발생하며 체내에 당지질이 축적되면서 다양한 장기 손상을 초래할 수 있다.

현재 파브리병 환자들은 주로 2주마다 병원에서 장시간 정맥주사를 받는 효소대체요법으로 치료받고 있다. 그러나 이러한 1세대 치료제는 투약의 불편함과 치료 부담, 그리고 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계를 지니고 있다.

LA-GLA는 이러한 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 한미약품과 GC녹십자 관계자는 "LA-GLA가 상용화되면 치료 효과의 지속성, 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것"이라고 전망했다.

이러한 잠재력을 인정받아 LA-GLA는 작년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되었다. 한미약품은 다음 달 미국 샌디에이고에서 열리는 'WORLD Symposium 2025'에서 LA-GLA의 우수한 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.