이엔셀, EN001 샤르코마리투스병 1A형 임상2a상 IND 신청

이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 환자 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b·2a상 변경신청을 완료해 통합 임상 돌입을 본격화했다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐고 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다.

이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 및 고용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로의 변경 신청을 완료했다”며 “임상1b·2a 상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.