이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 ‘EN001’ 임상 2a상 식약처 승인

첨단바이오의약품 CDMO(위탁개발생산) 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, CMT) 1A형 치료제 후보인 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)가 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 승인을 받았다고 17일 밝혔다.

이번 승인 결정은 지난 8월 제출한 임상 1b/2a상 통합 변경 신청에 대한 식약처 심사가 완료되며 이뤄졌다. 이에 따라 EN001은 위약군, 저용량군(1.25×10⁶ cells/kg), 고용량군(2.5×10⁶ cells/kg)으로 구성된 3개 투여군을 바탕으로 용량-반응 관계를 탐색하고, 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.

주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화량이며, 안전성과 내약성도 동시에 검증된다. 이엔셀은 앞선 임상 1b상에서 확보한 반복 투여 안전성과 탐색적 유효성 데이터를 기반으로 최적 용량을 도출하고 치료 효과를 명확히 입증하는 것을 목표로 한다.

EN001은 이엔셀의 독자적 플랫폼 ENCT(ENCell Technology)를 적용한 탯줄유래중간엽줄기세포(WJ-MSC) 치료제로, 세포 노화를 억제하고 신경 재생 및 염증 조절 인자 분비를 강화해 손상된 말초신경 기능 회복을 돕는 기전을 지닌다.

이엔셀은 임상 2a상 종료 후 식약처의 ‘신속심사제도(Accelerated Review)’를 신청해 조건부 품목허가를 추진할 계획이다. 신속심사제도는 혁신성이 뛰어난 희귀·난치 질환 치료제를 빠르게 시장에 공급할 수 있도록 지원하는 제도다.

이엔셀 관계자는 “이번 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a 단계에 진입했다”며 “위약군과 두 용량군 비교를 통해 치료 효과를 명확히 확인하고, 신속심사를 통해 CMT 환자들에게 최대한 빠르게 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편 이엔셀은 첨단재생의료 규제샌드박스 과제를 통해 CMT1A 치료 실시를 위한 치료계획 신청도 준비 중이다.