한미약품·GC녹십자 파브리병 치료 신약, 신장기능 개선 효과

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제보다 우수한 신장기능 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다. 이는 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2025'에서 발표된 비임상 연구 결과를 통해 확인됐다고 한미약품 측이 19일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로 체내에서 당지질을 분해하는 효소의 결핍으로 발생한다. 현재 대부분의 환자들은 2주마다 병원을 방문해 정맥주사를 맞는 효소대체요법으로 치료받고 있다.

한미약품 관계자는 "LA-GLA는 월 1회 피하투여라는 혁신적인 용법으로 개발되고 있어 환자들의 치료 부담을 크게 줄일 수 있을 것"이라고 말했다. 

연구 결과에 따르면 LA-GLA는 구조적 이점을 통해 신장 기능 유지에 중요한 사구체 족세포에 효율적으로 도달할 수 있는 것으로 나타났다. 중증 파브리병 동물 모델에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 말초 감각 기능, 혈관벽 두께 개선 등에서 우수한 효과를 보였다.

한미약품 측은 "LA-GLA가 파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다"며 "새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다"고 설명했다. 

LA-GLA는 이미 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 현재 글로벌 임상 1/2상 시험이 진행 중이다.