이엔셀, 희귀병 신약 FDA 희귀의약품 지정

이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)이 신약 후보물질 EN001을 샤르코마리투스병(CMT) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 28일 발표했다.

CMT는 유전성 신경 질환이다. 손발 변형과 근육 위축을 유발하며 심각한 경우 시각과 청력 상실까지 초래할 수 있다. 발병률이 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 의료계의 주요 과제로 남아있다.

이엔셀의 EN001은 회사 고유의 ENCT(ENCell Technology) 기술을 통해 배양된 중간엽 줄기세포 치료제다. 이 치료제는 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특성을 가지고 있으며 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 이엔셀에 따르면 저용량군 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 평가한 결과 모든 환자에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 

이엔셀 관계자는 "EN001이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게됐다"며 "현재 진행 중인 임상 1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.