이엔셀, 'EN001' 단회 투여 임상 1상 결과 발표

이엔셀이 개발하고 있는 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 EN001의 듀센 근이영양증(듀센병 또는 듀센 근디스트로피, Duchenne Muscular Dystrophy, 이하 DMD) 환자를 대상으로 한 단회 정맥투여 임상 1상 결과가 Journal of Clinical Neurology에 게재됐다. 

DMD는 가장 흔한 진행성 근이영양증으로, 유병률은 10만 명당 약 4명이다. 주로 남아에게 발병하며 2~5세 사이에 첫 증상이 나타난다. 환자들은 나이가 들수록 근력이 약해져 10대 중반에는 보행이 불가능해진다.

삼성서울병원 소아청소년과 이지훈 교수가 주도한 이번 임상은 국내 최초로 DMD 환자를 대상으로 한 줄기세포치료제 시험이다. 2022년 1월부터 12월까지 6명의 DMD 환자를 대상으로 진행됐으며 EN001의 단회 정맥투여 안전성을 입증하는 것이 주요 목적이었다.

연구 결과 EN001은 저용량과 고용량 투여군 모두에서 안전성과 내약성을 확인했다. 또한 폐활량, 하지 근력, 크레아틴 키나아제 수치 등에서 개선 경향이 관찰됐다.