GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자는 자사의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 약물을 머리에 삽입된 디바이스를 통해 뇌실에 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 세계 유일한 방식의 치료법이다. 이 방식은 약물이 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달돼 인지능력 상실과 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에서 기인한 증상을 완화시킨다.

특히 전 세계 헌터증후군 환자 가운데 약 70%가 이러한 중증 신경 손상을 동반하고 있어 미충족 의료수요가 매우 높은 것으로 알려졌다.

GC녹십자는 이미 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 헌터라제 ICV를 희귀의약품으로 지정받았으며, 일본에서는 지난 2021년 세계 최초로 품목허가를 획득했다. 이어 러시아에서도 지난해 두 번째 품목허가를 받은 바 있다.

현재 국내에서는 임상 1상이 진행되고 있으며, 이번 희귀의약품 지정은 한국 내 개발 및 상용화에 중요한 진전을 의미한다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서 희귀의약품으로 인정받은 만큼, 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 헌터증후군은 Iduronate-2-sulfatase(IDS) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 주로 남자 어린이에게서 나타나며 발병률은 약 10만~15만 명당 1명 수준으로 보고된다.