2028년 392兆…K제약바이오, 희귀의약품 시장 향해 진격

이제는 돈 되는 약이다. 희귀의약품 시장이 새로운 가능성을 찾을 수 있는 매력적인 틈새시장으로 떠오르면서 국내 제약바이오 기업들이 시장 진출에 적극적으로 나서고 있다.

과거 희귀의약품은 높은 의학적 필요성에도 수익성이 낮다는 이유로 오랫동안 연구개발과 투자가 미흡한 시장 실패 영역으로 여겨져 왔다. 하지만 최근 각국의 정책과 시장 독점권 등 다양한 인센티브 제도가 도입되면서 블루오션으로 여겨지고 있다. 

5일 국가신약개발재단에 따르면 지난 5년간 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정 비율은 50%를 넘어섰다. 지난 2023년에는 승인된 신약의 60%가 희귀의약품으로 분류될 정도로 이 분야에 대한 관심이 꾸준히 증가하고 있다.

전 세계 희귀의약품 시장 규모는 2024년 기준 약 1850억 달러(약 269조원)에 이르며 오는 2028년에는 약 2700억 달러(약 392조원)까지 성장할 것으로 전망된다.

의귀의약품에 대한 관심이 커지면서 국내 제약바이오 기업들의 발걸음도 빨라지고 있다. 특히 최근 국내 기업들이 FDA와 유럽의약품청(EMA), 일본 후생노동성(MHLW) 등 글로벌 의약품 규제당국으로부터 희귀의약품 지정 승인을 받는 사례가 늘고 있다.

JW중외제약의 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 '타발리스정 100·150㎎(성분명 포스타마티닙)'은 올해 초 식품의약품안전처로부터 기존 치료에 대한 효과가 불충분한 만성 성인 환자를 대상으로 품목 허가를 받았다.

타발리스정은 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬이 개발했으며 2018년 미국 FDA 허가를 획득한 뒤 미국·일본·한국에서 희귀의약품으로 지정됐다. JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.

대웅제약은 혁신 신약을 목표로 개발중인 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'을 미국 FDA로부터 희귀의약품 및 신속심사제도 개발 품목으로 지정 받고 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. 

이엔셀의 FDA으로부터 개발 중인 신약 파이프라인 EN001은 샤르코마리투스병 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐으며, 한올바이오파마는 MHLW으로부터 자가면역질환 치료제로 개발하고 있는 '바토클리맙(HL161BKN)'을 갑상선안병증(TED)에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.

임상 시험도 활발하다. 최근 GC녹십자와 한미약품은 FDA로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다. LA-GLA는 양사가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중이다.

신약 개발을 위한 규제 장벽이 한층 낮아진 점도 제약바이오 기업들의 신약 개발에 도움을 줄 것으로 기대된다. 식약처는 최근 바이오의약품 제조·품질관리 기준(GMP) 평가 절차를 대폭 간소화하는 개정 공무원 지침서를 발표하면서 희귀의약품 및 신속심사 대상 의약품에 대한 평가 과정이 더욱 신속해졌다. 

업계 관계자는 "희귀의약품은 기업들이 생산하기에는 부담스러운 영역이었는데 최근 각국의 정책 지원이 많아지면서 개발에 나서는 기업들이 늘어나고 있다"며 "희귀의약품으로 지정되면 빠른 승인되는 데다 임상 개발도 단축된다"라고 말했다.