GC녹십자, 산필리포증후군 신약 임상 1상 첫 환자 투여

GC녹십자는 지난 21일 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 'GC1130A'의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하며 본격적인 임상 시험을 시작했다고 25일 밝혔다.

회사 측은 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND 승인을 받았으며, 이번 임상을 통해 2세에서 6세 사이의 MPS IIIA 진단 환아를 대상으로 약 2년 동안 안전성과 내약성을 평가한다는 계획이다.

임상은 미국 UCSF대학 베니오프 어린이병원 등 미국 내 2-3개 기관과 한국 삼성서울병원 및 아주대학교병원, 일본의 한 기관에서 진행된다. 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술 후 2주에 한 번씩 GC1130A를 뇌실 내 직접 투여받는다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 인한 헤파란 황산염 축적으로 점진적 손상이 발생하는 열성 유전질환이며, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상을 겪고 평균적으로 15세 전후에 사망한다. 현재까지 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 개발된 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여하여 효과를 극대화하는 방식을 채택했다. 이 방식(ICV)은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에도 적용돼 일본에서 품목허가를 받은 바 있다.

비임상 연구 결과에 따르면 뇌실 내 직접 투여(ICV)는 척추강내 직접 투여(IT)에 비해 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있는 것으로 나타났다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.